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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******

　　“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。

　　在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。

　　7款罕见病药物进医保 

　　早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”

　　2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。

　　“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。

　　1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。

　　让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。

　　“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。

　　从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。

　　新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”

　　高值罕见病药进医保，患者用药比例上升

　　据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。

　　从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。

　　据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。

　　部分罕见病药物入院难问题依然存在

　　SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。

　　2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。

　　与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。

　　对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。

　　“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。

　　如何保证国谈罕见病药顺利入院？

　　“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。

　　在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。

　　为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。

　　不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。

　　“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。

　　新京报记者 王卡拉

军史教育路上“追光者” ******

　　党的二十大报告鲜明提出：“加强军史学习教育，繁荣发展强军文化，强化战斗精神培育。” 军史是我军的“家史”，是最好的“教科书”。近10年时间里，武警工程大学军事基础教育学院教员蒲元，几乎把业余时间都投入到同一件事——寻访革命老兵，守护军史记忆。

　　在蒲元看来，如何从厚重的党史军史中汲取营养，用昨天的故事打动今天的官兵，是开展思想教育的一项重要课题。在他的感召下，一批又一批青年军人加入其中，在触摸历史中获得力量、传承精神。

　　冬日西安，寒风阵阵，武警工程大学一间教室里却气氛热烈，坐满了慕名前来听课的各专业学员。这堂课是《军事历史》，授课老师正是寻访老兵的志愿者、教员蒲元。

　　一堂历史课，缘何成为学校的“爆款”？结合寻访老兵经历，蒲元饶有兴致地给大家讲述了自己在陕西省澄城县冯原镇考察壶梯山战役遗址的场景。壶梯山战役是西北野战军南下关中第一战，更是解放大西北的序幕之战。这部分内容是他临时添加的，没有参考作战图和其他资料。只见蒲元胸有成竹地在移动白板上快速手绘了一幅战斗示意图，形象具体，一目了然，赢得学员一片喝彩。

　　寻访·和时间赛跑

　　蒲元和老兵结缘，还要从2013年冬天说起。那时，从事军事历史教学的蒲元在撰写一篇有关抗战史的文章。为了搞清一些模糊的史实，他托战友联系上几位健在的八路军、新四军老战士。

　　这是蒲元第一次与抗战亲历者面对面交流。几位老兵保家卫国、奋勇杀敌的经历让蒲元深受震撼。同时，老兵对后辈的殷殷嘱托让他陷入沉思：“当亲历者芳华不再，谁来留住他们的故事？”寻访和关爱老兵的念头，在他心中悄然萌生，从此扎下根。

　　之后，蒲元加入当地关爱老兵志愿者队伍，开启漫漫寻访路，并与百名老兵结下不解之缘。

　　“蒲教员，您在寻访过程中有哪些难忘的经历呢？”台下学员争相发问。

　　“寻访老兵惠凤财算是我一段比较偶然的经历。”蒲元回答道。2019年五一假期，蒲元应邀赶赴陕西省渭南市参加一位已故抗战老兵的墓碑揭碑仪式。活动中，蒲元身旁坐着一位神态威严、气度不凡的老者。经询问得知，这位名叫惠凤财的老人，竟是从朝鲜战场回来的，曾服役于志愿军第1军第1师第1团3营8连。

　　活动结束后，蒲元一行人赶忙到惠凤财老兵家中探望。在向蒲元介绍老照片和老物件时，惠凤财的思绪回到多年前的抗美援朝战场。讲到兴致处，只见他随手抄起一根木棍开始演示刺杀动作，一招一式仿佛还是当年的模样。

　　以往关爱老兵，蒲元和志愿者都会提前准备物资。这次情况特殊，大家身上没带现金，偏僻的村子里也难以采购礼品。情急之下，蒲元想起车里有一个电热水器和一床珊瑚绒被罩，赶忙取来赠予老兵。

　　中午，老兵家人执意留他们吃了一顿便饭。席间，蒲元听到老兵开心地小声告诉邻居：“今天志愿者来，给我送了慰问品。”蒲元想，让老兵高兴的不是慰问品，而是后辈军人对老兵崇高的敬意。

　　蒲元在讲台上讲得津津有味，学员在台下听得入神。

　　在讲到八路军晋察冀军区部队老战士赵魁华时，得知这位老兵参加过著名的黄土岭战斗，学员们无不为之赞叹；在讲到八路军鲁南军区部队老战士曹传芳时，通过播放口述视频，一段段惊险的战斗故事让学员们深受震撼；在讲到八路军太行军区老战士邓永顺时，学员们被老兵救治日军战俘并将其成功感召的经历深深打动……

　　然而，寻访老兵10年来，蒲元明显感到，亲历战争的革命老兵逝去的速度逐渐加快。“要抢救性挖掘更多老兵的口述历史，这既是对老兵戎马一生的致敬，也是深化军史教育情感认同的重要方式。”蒲元说。

　　关爱·老兵不孤单

　　“关爱老兵，不仅仅是日常送生活物资、春节送年货、寿辰送蛋糕鲜花，”蒲元介绍说，“我们还专门设计了一套致敬流程，庄严的仪式让每名接受致敬的老兵及参与的志愿者们都终生难忘。”

　　“今天，请接受我们全体志愿者最崇高的敬意。当年，日寇入侵，山河变色，是您响应号召，挥泪告别家人，为民族自由而战……历史不容忘记，民族英雄不容忘记！”每次为抗战老兵举行致敬仪式时，蒲元等志愿者都会饱含深情地诵读这段为他们量身定制的致敬词。在激昂的乐曲声中，致敬仪式开始，蒲元为老兵佩戴绶带，宣读致敬词，敬赠“抗战英雄”牌匾和印有老兵照片的纪念挂历，并将一枚特别定制的纪念章别在老兵胸前。

　　电话询问、初访、致敬仪式、日常探访……蒲元和志愿者们远赴新疆、湖南、四川、山东、河南等地，足迹遍布100多处革命遗址和纪念设施，关爱老兵300余人次，在送去慰问品的同时，更给老兵以精神上的慰藉。

　　随后，蒲元又向学员们讲述了自己意外寻访到的老兵。

　　2018年，国务院办公厅印发《为烈属、军属和退役军人等家庭悬挂光荣牌工作实施办法》，蒲元到社区为岳父登记退役军人信息。他突然想到：“已经登记的人中会不会有抗战老兵呢？”于是，他请求工作人员查询90岁以上的登记者。在键盘的敲击声中，一位名叫樊心孝的高龄老人引起了他的注意。

　　在与樊心孝的儿子电话交流后，老人抗战老兵的身份得到确认。1944年春夏之交，樊心孝从家乡山西临县参军，被编入八路军第120师，跟着贺龙的部队上了前线。得知这一消息，蒲元激动不已，毕竟像樊心孝这样健在的抗战英雄已经不多了。

　　然而，更大的意外还在后面。樊心孝的家，竟然就在蒲元岳父家楼下。蒲元感慨道：“相见不相识，真没想到，老兵近在咫尺，抗战历史就在身边。”

　　蒲元和志愿者来访那日，樊心孝特意让子女帮他找出旧军装，穿戴整齐，端坐在沙发中央。一眼看去，老兵仿佛仍是当年那名英勇的战士。

　　去年国庆期间，蒲元再次前往西安市长安区，看望一位与人民军队同岁的老兵。

　　栾绍本，1927年生人，1943年从山东平度入伍，多次参加反“扫荡”作战，后因伤返乡。1946年，栾绍本再次入伍，曾参加孟良崮战役、济南战役、淮海战役、渡江战役等。在孟良崮战役中，栾绍本3处负伤倒在血泊中。直到1982年，一枚距离脊椎较近的弹头才从栾绍本身体里取出。

　　“非常震撼。透过蒲教员的讲述，我们的思绪一下子回到当年那段战火纷飞的岁月，老兵栾绍本的故事让我至今记忆犹新。”毕业学员、现服役于武警安徽总队的张琪说。

　　传承·同行者渐多

　　下课铃声响起许久，还有不少学员争相提问：“蒲教员，您做志愿者，花费这么多时间精力，到底图什么？”

　　在蒲元心目中，关爱老兵是一种自觉行动。除了向老兵送去慰藉和尊重外，他希望收集更多史料，把课上好，把学员教好，这是他的“私心”。

　　“对老兵的铭记，不仅仅是记下一个个名字，更是借此点亮更多人的心灯。”蒲元所在的教研室承担军事历史课程教学任务，与中国近现代战争史密切相关。他认为，除了宏大的历史叙述和细致的理论讲解外，加入老兵的战斗故事和关爱老兵的心路历程，不仅可以提升授课的代入感，还能让青年学员沉浸在英雄的事迹里，感受军人的血性胆气。

　　为更好地弘扬革命传统，蒲元精心打造“英雄·从战场走来”专题讲座，多次应邀到政府部门、部队、学校宣讲，让更多人触摸有温度的战斗历史。

　　令蒲元难忘的是一次与中学生的交流。

　　2019年10月，蒲元应邀为西安市高新一中沣东中学新生进行爱国主义教育。此前，蒲元从未走进中学校园开展宣讲。他担心的是，孩子们能不能接受战争的残酷，能不能真正感悟到抗战的精神力量。

　　蒲元试图调整课件和教案，但这种尝试很快失败了。因为“英雄”两个字的背后，必然与坚韧、奉献乃至牺牲紧密相连，任何人为的割裂和掩饰都会失真。这样的讲座，又怎能打动人心？

　　带着忐忑的心情，蒲元开始授课，现场900多名中学生的反应完全出乎他的预料。学生们倾听的神态、专注的眼神，很快让蒲元打消了顾虑。随着故事的深入，全场师生仿佛和英雄前辈们同在战场：感伤时，全场静谧无声，不少学生眼角噙满泪水；感动时，掌声像雷鸣般响起。

　　把课堂延伸到社会，把教育贯穿到课外，引导学员亲身参与关爱老兵公益活动，是蒲元近年来努力的方向。

　　在蒲元的带动下，毕业学员在走上一线带兵岗位的同时，关爱老兵的脚步从未停歇：毕业学员张琪在老家河南商丘寻访抗战老兵徐永振，为老兵送去节日问候；学员殷婧璇毕业后分配到武警山东总队，与战友一同看望八路军老兵梁金发；学员卢旦晨毕业后分配到武警江西总队，她把一位新四军老兵请到总队，为新入伍的战士作报告……

　　“我会一直坚持下去。”蒲元说，虽然每次的致敬仪式都很短，但崇尚英雄、学习英雄、关爱英雄的故事才刚刚开始。(董浩田 李 智 本报记者 单慧粉 解放军报)

　　（文图：赵筱尘 巫邓炎）